《彭博商业周刊》发布了彭博50：全球50最具影响力人物榜单，这份榜单盘点了年取得卓越成就的商业、娱乐、金融、*治和科技界人物，其中可以看到因为在中国经济*策方面的影响力而上榜的中国副总理刘鹤、凭借电影《黑豹》夺得史上票房最高的黑人电影导演头衔的导演库格勒（RyanCoogler）、Epic游戏公司行*副总裁斯威尼（TimSweeney），这家公司的热门游戏Fortnite在国外比吃鸡还要火，据称全球目前有2亿名玩家，以及Dropbox联合创办人休斯顿（DrewHouston）等等。
在今年的这份彭博50榜单中，制药企业中也有两位上榜：Alnylam制药公司行*总裁马拉格诺（JohnMaraganore）和SparkTherapeutics基因治疗公司行*总裁马拉佐（JeffMarrazzo），彭博记者对他们进行了采访。
马拉格诺（左）和马拉佐
入选理由
人类基因图谱绘制15年后，生物制药公司推出了从这项研究衍生出来的首个开创性的基因疗法：Alnylam的新药Onpattro帮助患有淀粉样变性的患者，这种疾病会在组织内累积一种异常蛋白，Spark的基因治疗药物Luxturna则针对视网膜营养不良，这是一种遗传性的视力障碍。
采访节录
彭博记者科尔特斯（MichelleCortez）和利普舒尔茨（BaileyLipschultz）采访了马拉格诺和马拉佐，谈及基因疾病疗法的进步，以及他们的成功对患者和这个领域来说意味着什么。以下为采访节录：
Onpattro会消除一种制造异常蛋白质的致命基因，而Luxturna则会将一种健康基因植入眼部。这就像魔术一样。
马拉格诺：脱氧核糖核酸（DNA）制造核糖核酸（RNA），后者合成蛋白质。如果你想阻止一种不良蛋白质合成，你可以靶向RNA。Onpattro可以阻碍不良蛋白质的合成。它通过每三周一次的静脉注射给药。
马拉佐：Luxturna针对的人群有两个RPE65基因的不良副本，这种状况事实上就等于你的视网膜退化。患者会逐渐发展到彻底失明。外科医生会注入包含RPE65正常副本的溶液。
也就是说，一种疗法是阻止不良蛋白质生成，另一种则是合成缺失的蛋白质？
马拉格诺：一阴一阳—可以这么说。
它们不同于传统疗法的地方在哪里？
马拉佐：我们是向细胞下达指令，让它合成蛋白质，而不仅仅是直接提供这种蛋白质。你所做的是修复疾病的根本。
马拉格诺：我们能够阻止这种致病蛋白质的合成，本质上就像如果你的厨房地上积了很深的水，就要关掉水龙头。当前的医药体系相当于是用拖把去吸干水。
Luxturna的价格是每只眼睛每次42.5万美元。你们是怎么考虑的？
马拉佐：我们问自己，视力值多少钱？我们会为这个产品提供支持，而不只是初始的功效：我们提出在30个月后再次测试。我们选择的是我们认为合适的价格，以平衡我们从患者那里听到的对获取渠道的担忧。
Onpattro的情况呢？
马拉格诺：我们的药物价格是每年45万美元。患者如果得不到治疗，会丧失行走的能力，无法自己进食，扣不上扣子—而且会在确诊后的10年内死亡。针对目前无药可治的患者，我们提供的疗法事实上会阻止疾病恶化，甚至逆转病程。
目前规定的支付机制决定了必须一次性结清Luxturna的费用—患者为之支付费用，跟任何医生开具的任何药物一样。
保险公司目前开始将它纳入保险范围，但这个系统可以如何改革？
马拉佐：我们创造的好处是持久的（或许会持续终身）。目前，我们必须将这种长期的好处纳入到一次性的前期费用中。这不是应有的方式。我们应当依据治疗带来的持续好处，在较长的过程中获得报酬。
我们用了很长时间才走到今天这一步—基因图谱在年就绘制了。下一步是什么？
马拉格诺：在你首次推出某种新类型的药物时，就等于是为使用同样的基本方法推出更多药物铺平了道路。这是一个分水岭。这一切如此令人兴奋也正是因为这一点。
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