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大跌眼镜：Sarepta杜氏肌营养不良RNA疗法Golodirsen遭FDA拒绝！？
杜氏肌营养不良症（DMD）是由于X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁进行性遗传病。Sarepta公司的Vyondys53/Golodirsen是一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸，靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，侧重于引入外显子53跳跃，旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白，于今年2月份被FDA授予优先审评资格，且有望在美国时间年8月19日的截止日期之前得到批复。
正如彭博社所指出的，大多数华尔街的分析师都是乐观的一群人，他们随时准备为他们的DMD药物研发团队喝彩，或者在出现意外挫折时提供解释。
因此，难怪投资银行Cowen的分析师RituBaral认为Sarepta的Vyondys53有90%的机会获得FDA批准。
对Sarepta旗下Exondys51/Eteplirsen的批准仍然是FDA最具争议性的决定之一，FDA药物评估和研究中心（CDER）现任主任JanetWoodcock公开表示对FDA的这一决定持反对意见，认为FDA不应仅基于十几个男孩的可疑数据就批准了Exondys51。
尽管如此，DMD的家庭却同样强烈地希望Exondys51被FDA批准，坚称每天都能看到它带来的疗效。Woodcock也不禁担心，如果当时正在苦苦挣扎的Sarepta公司被拒绝批准使用Exondys51，他们可能无法恢复生产。
不过这一次，关于“Vyondys53能否获得FDA加速审批的最后冲刺阶段”，很少有公开的争议或负面猜测；特别是在华尔街，投资银行SVBLeerink的分析师JosephSchwartz认为，考虑到约有8%的DMD患者携带的基因突变适合53号外显子跳跃疗法——Vyondys53，Vyondys53一旦上市，患者应该能够快速地接受。
而Sarepta旗下的另一靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体药物Casimersen————可针对另外8%的适合45号外显子跳跃疗法的DMD患者——可能紧随其后。
不过，Sarepta的巨大优势将取决于其（微肌营养不良蛋白）基因疗法SRP-，该疗法被广泛认为是该领域的领导者。
如果Sarepta的Vyondys53今天真的获得了FDA的批准，将会引发更多的定价争议。美国药品定价监管机构——临床和经济评论研究所（ICER）指出，Sarepta对已获批的Exondys51的平均收费高达一百万美元/年，这对病人来说太高了。可想而知，Vyondys53很快就会进入新一轮的定价争议。
随着事情的不断发酵，投资者都对“Vyondys53的获批以及Sarept股价的水涨船高”翘首以盼。这意味着在这个阶段的任何负面消息，即使是像Vyondys53延迟获批这样的事情，都可能导致一个丑陋的空谈。
毕竟，达成共识的人讨厌犯错。
然而，天不遂人愿，就在美国时间8月19日下午，Sarepta公司
