TUhjnbcbe - 2023/10/10 17:32:00
图片来源：AbigailBobo8月的一天晚上，当发现12岁儿子的临床试验失败了时，AmberSapp正在浏览互联网。在两年半的时间里，她每隔四个星期就将Garrett送到距家医院。在那里，他被针刺一刺，希望正在接受测试中的抗体治疗，可以逆转一种叫做杜氏营养不良症的毁灭性遗传疾病。但是，Amber了解到，早期的数据分析表明治疗效果不佳。一想到要把Garrett有限的时间浪费在一次次失败的试验上，就已经够难受的了。而得到的消息更加令人不安，因为它不是来自试验组织者，而是来自另一位家长的Facebook帖子。“我们发现这种方式令人心烦，”Amber说。“它让Facebook上的每个人都感到头晕目眩。”即使是Garrett当地的临床试验协调员，原本应该对研究结果有深入了解的人，也没有听到这个消息。Facebook小组的一些成员经常讨论他们的孩子在试验中的表现，甚至猜测谁是研究的控制组，接受安慰剂而不是实验性治疗。社交媒体互动可以使患有疾病的人及其家人能够对其医疗保健和临床试验做出明智的选择。有些人甚至在社交媒体上联合起来开展自己的试验。这是临床研究重大转变的一部分。年的一项调查发现，每四家主要制药公司中就有三家使用患者咨询委员会收集有关临床试验设计的反馈意见。包括TheBMJ在内的一些科学期刊将患者列为提交稿件的同行评审员。但Amber的经验也显示了试验参与者如何破坏临床研究中的常规信息流。随着参与者变得更有权力，他们的目标与研究人员之间原本的紧张关系变得更加明显。当参与者联合起来确定谁正在接受安慰剂时，在线讨论可能会损害试验的完整性。讨论潜在的副作用也会影响结果，特别是当症状是主观的时候。制药公司尚未报告此类行为的任何案例，对试验造成不可挽回的损害，但一些研究人员担心参与者的信息共享可能会导致试验失败或削弱他们的研究结果。现在，科学家正在努力解决如何与他们试图进行研究的人一起工作的最佳方式。纽约市制药公司辉瑞公司的临床创新负责人克雷格·利普塞特说：“大多数研究人员的退路是，‘我必须让这些病人改变’。”“但我认为，在研究的设计过程中，我们还需要认真考虑其他一些事情。”试验和磨难在Garrett三岁时，在田纳西州纳什维尔担任物理治疗师的Amber注意到情况有些不对劲。当Garrett试图跳起来时，他无法将脚抬离地面，他爬楼梯时看起来很不稳当。Amber向Garrett的儿科医生询问了答案，但被告知，随着时间的推移，他可能会跟同龄人一样。有一天，她看着Garrett站在地板上站起来，她突然知道答案了。他用手臂帮助抬起身体的方式不仅仅是一个怪癖：这是她在学校学到肌肉营养不良症的标志。“这只是让我突然发现，”她说，“我想，‘天哪，原来是这样。’”杜氏肌肉营养不良症(DMD)是一种主要影响男孩的遗传性疾病，由一种名为DMD的基因突变引起。它编码的肌营养不良蛋白对维持健康的肌肉细胞很重要;没有它，肌肉会逐渐萎缩。许多患有这种疾病的人在他们12岁时需要坐轮椅，并且在他们十几岁的时候呼吸困难。Amber和她丈夫接下来的四年是在悲伤中度过的。“我们称之为黑暗的日子。”她说，“我们无能为力：无法工作，无法与其他家长交谈，无法获取资源。”当Garrett大约七岁时，Amber开始把视线转向其它地方。她在网上冒险，遇到了其他类似遭遇的人，与那些正在努力解决疾病后期阶段的年龄较大男孩的父母聊天。“看着他们经历了临床试验的过程和困难，我想也许这就是我们了解临床试验的地方。”她说。图片来源：AbigailBobo医疗中心和制药公司已经注意到社交媒体吸引患者的力量。一些人已经开始努力宣传试验，例如有针对性的Facebook群体。希望它可以帮助试验招聘人员解决日益严重的问题：参与者短缺，这延长了进行临床研究所需的时间。随着公司越来越