年哪些新药会上市？哪些能够成为首创新药？哪些具有重磅药物之相？哪些能够带给绝望的患者新的希望？
EvaluateVantage对年可能获批上市的药物做了预测，并按照年预计销售额列举出了10款最令人期待的新药。
1.Lecanemab
图片来源：Eisai
药物名称：Lecanemab/LeqembiTM
药物类型：单克隆抗体
开发商：Eisai/Biogen
适应症：阿尔茨海默病
年销售额预计：30亿美元
药物背景
Lecanemab是一种重组人源化免疫球蛋白γ1(IgG1)单克隆抗体，针对聚集的可溶性和不溶性形式的淀粉样蛋白β(Aβ)，这与阿尔茨海默氏病的病理生理学有关。Lecanemab的作用机制在于，它可通过减少Aβ斑块，并防止Aβ在大脑上沉积的方式对抗阿尔茨海默病的发展。
年1月6日，lecanemab获得FDA加速批准用于治疗阿尔茨海默病。
商业开发状况
虽然donanemab去年没有获得FDA的批准，但作为治疗阿尔茨海默病的单克隆抗体药物，它仍然具有极大的开发前景，开发商也仍在为年获得FDA绿灯而努力。同样针对阿尔茨海默病的单克隆抗体药物lecanemab，也被一干分析师看好，预计年可以获得年销售额30亿美元的业绩。但受到了Eisai在开发另一个阿尔茨海默病药物Aduhelm惨败的教训（Aduhelm的高昂价格加上其值得怀疑的安全性和有效性，使得它备受争议，尽管它是15年多来第一个新的阿尔茨海默氏症药物，但它现在几乎从市场上消失了），Eisai在lecanemab上倾注了相当大的心血。
尽管lecanemab的临床数据遭到一些质疑，而且有两名试验患者死于中风和出血，但Eisai还是在今年1月初获得了FDA对于lecanemab(LeqembiTM)的批准，并在商业方面取得了进展。
2.SRP-
药物名称：SRP-（Delandistrogenemoxeparvovec）
药物类型：基因疗法
开发商：Sarepta/罗氏
适应症：杜氏肌营养不良症（Duchennemusculardystrophy）
年销售额预计：22亿美元
药物背景
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种罕见病，是在儿童时期发生的破坏性疾病，会慢慢削弱包括心脏在内的肌肉。这种只影响男性的疾病使男孩只能坐在轮椅上，从统计数据来看，患者极难活到四十岁。在过去的几十年中，皮质类固醇和物理疗法成为标准疗法，这种疾病的药物选择仍然很少。DMD治疗的最终目标是实现真正的治愈性疗法，这就是Sarepta与药物合作伙伴罗氏希望SRP-能够启动的原因。
与Sarepta的其他批准药物不同，SRP-作为一种基因疗法起作用，旨在将微肌营养不良蛋白编码基因（microdystrophin-encodinggene）传递到肌肉组织中，以促进微肌营养不良蛋白（microdystrophinprotein）的产生。DMD患者的DMD基因发生突变，无法自行制造这种蛋白质，导致肌肉力量逐渐丧失。基因疗法为这些患者提供了希望。
商业开发状况
基因疗法是药物发展历史上的重大突破，对于遗传性疾病提供了异于其它药物的治疗，尤其对很多罕见病意义重大。分析师估计SRP-能够在年实现22亿美元的销售额，但不能保证SRP-在美国的商业成功，因为“即便获得FDA的批准，SRP-在美国获得全额报销可能仍需时间”。由于缺乏先例，很难预测需求，而且为非常昂贵的产品确保报销必然会带来问题。
SRP-去年年底获得了FDA的快速审查，处方药用户付费法案（PDUFA,PrescriptionDrugUserFeeAct）日期为5月29日。如果FDA在今年晚些时候批准，Sarepta已经在采取重大举措，以确保它有足够的资源来资助SRP-的推出。
3.Pegcetacoplan
药物名称：pegcetacoplan
药物类型：多肽
开发商：Apellis
适应症：地图样萎缩geographicatrophy
年销售额预计：20亿美元
药物背景
地图样萎缩(GA)是老年性*斑变性(AMD)的一种晚期形式，这种进行性疾病可能会严重损害视觉功能，是导致全球超过万人失明的主要原因。GA是通过过度补体激活导致的不可逆病变生长破坏视网膜细胞而引发的。补体C3是唯一可以精确控制补体级联的靶点，因此开发靶向补体C3的抑制剂就成为了治疗GA的重要手段。但目前尚没有被批准的GA治疗方法。
Pegcetacoplan是一种多肽复合物，由聚乙二醇（PEG）linker链接两个相同的二硫键环肽。它是一种研究性靶向C3疗法，旨在抑制补体级联（