TUhjnbcbe - 2023/10/30 18:03:00
来源：智通财经网生物科技公司SareptaTherapeuticsInc（SRPT.US）此前宣布杜氏肌营养不良症（DMD）药物的三期期中分析结果积极。43名受试者的分析结果显示，相较安慰剂对照组，治疗组患者48周后抗肌萎缩蛋白均值出现统计上的大幅上升。美国食品和药物管理局（FDA）于年9月16日批准了该公司的新药Exondys51（eteplirsen）注射液，此为首个获准用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Exondys51仅适用于确诊携带抗肌萎缩蛋白基因的51号外显子跳跃突变的患者，这个群体在杜氏肌营养不良症患者中大约占13％。杜氏肌营养不良症是一种由基因突变引起的遗传病，这一基因缺陷导致肌肉细胞不能产生抗肌萎缩蛋白，进而影响肌肉的正常功能。Sarepta旗下的DMD药物casimersen通过外显子跳跃这一方式帮助机体的细胞机器产生抗肌萎缩蛋白。