“人食五谷，孰能无疾，有疾需就医。”然而，长久以来，临床上的很多疾病都缺乏明确高效的治愈方法。如何医治这些发病率不断增加的重大疾病，成为医学界面临的巨大挑战。以干细胞技术为核心的再生医学的诞生与发展，正在逐渐“解决”难题——它不仅颠覆了人们对传统医学技术的认知，且成功应用于一些疾病的治疗中，日益受到患者的青睐，是生物医学领域研究的热点和前沿。
摄影/宁颖
干细胞（stemcell，SC）是一种具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞。大多数生物学家和医学家认为干细胞是来自于胚胎、胎儿或成人体内具有在一定条件下无限制自我更新与增殖分化能力的一类细胞，能够产生表现型与基因型和自己完全相同的子细胞，也能产生组成机体组织、器官的已特化的细胞，同时还能分化为祖细胞。而干细胞疗法是将人体组织内成体干细胞经体外培养、扩增后，直接或经定向诱导分化后移植到体内病灶部位，在干细胞免疫调控、自身分化和旁分泌等作用下，抑制受损细胞的增殖及其免疫反应，并分化为特异组织细胞类型或促进现有组织细胞分化修复受损组织，以达到治疗疾病的目的。可以说，它是继药物治疗、手术治疗之后的第三次医疗技术革命，是继生物克隆技术、基因工程之后的最伟大生物科学成就。
“十四五”规划和年远景目标纲要提出，把保障人民健康放在优先发展的战略位置，全面推进健康中国建设。“十四五”首批启动的国家研发计划的6个重点专项中，一个重点方向就是“干细胞研究与器官修复”。以干细胞为代表的细胞与基因科技，关系到国家的安全、科技竞争力、社会与产业的发展和繁荣，也关系着人民健康的改善。目前，国内共有29个干细胞新药项目获得国家临床默示许可，家干细胞研究机构通过国家备案，重点以北京大学、中国科学院、上海交通大学等为主要代表的综合性干细胞研究机构技术研发优势突出，已面向市场授权大量干细胞专利。干细胞疗法迅速站上“风口”，迎来高速发展战略机遇期。
引领一场医学革命
不久前，致力于开发干细胞疗法的生物公司IPSHeart用于治疗杜氏肌营养不良症的干细胞疗法ISX9-CPC，获得了FDA儿童罕见病药认定。而早在年2月，IPSHeart宣布其一款first-in-class的iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC被FDA授予孤儿药称号，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
最近，中国首例利用“后置抗排异”技术实施非血缘不全相合造血干细胞移植术，治疗原发性免疫医院获得成功，1岁半的患儿彻底摆脱原生基因缺陷。
作为一类革命性的技术手段，干细胞疗法一直是科学研究的热点领域，具有巨大的社会效益和市场前景。近年来，世界范围的干细胞应用研究为解决许多难治性疾病问题提供了新的治疗机遇。相关数据显示，目前全球关于干细胞的临床研究已经达到了项，中国有项，占比9%，其中间充质干细胞研究项，在国内的研究中占比33.2%。从全国各地干细胞临床研究备案机构数量来看，北京市以18个排名居首，广东省、上海市分别以14个和12个位居第二位、第三位。
人类与干细胞的“渊源”已久。早在年，科学家们发现将细胞移植到遭受致死剂量辐射的动物体内能够挽救生命。年，美国科学家詹姆斯·汤姆森分离出人类胚胎干细胞；同年，美国科学家在美国科学院院刊上报告，小鼠肌肉组织的成体干细胞可以横向分化为血液细胞，此后，世界各国科学家相继证实包括人类的成体干细胞具有可塑性，从而掀起了全球成体干细胞的研究热潮。年和年，世界权威的美国《科学》杂志连续将干细胞列为当年的十大科学突破之首。
我国在这一领域的研究也在不断寻求突破。年，完成了世界首例干细胞治疗脑瘫；年，完成了世界首例干细胞治疗儿童扩张型心肌病；年，诞生了世界首例干细胞修复子宫内膜孕育的宝宝；年，开展了全球首例胚胎干细胞治疗致盲性眼疾，这一年，中国国家科技部还发布了《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案》（征求意见稿），科技部会同有关部门，启动国家重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专项试点工作，加强干细胞基础与转化方面的投入与布局；年，开展了全球首例胎盘干细胞治疗早衰症并获得突破；年，获得了全球首个遗传增强“超级”干细胞；年，诞生了世界首例干细胞修复卵巢孕育的宝宝；年，我国科学家完成了世界首例基因编辑人体干细胞移植治疗艾滋病和白血病，这一年也是我国干细胞技术科研和临床转化的里程碑，细胞治疗首次写入了我国产业结构调整指导目录，国家地方陆续出台多个利好*策，树立起行业发展的“风向标”，即加快细胞治疗从实验室走向市场的进程；年，我国完成了世界首例基于iPSC干细胞的终末心衰治疗。
年9月24日，第三届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会暨标准发布会在北京怀柔举行。会上发布了干细胞领域一系列相关标准，包括我国牵头制定的首个干细胞国际标准ISO，以及1项国家标准和7项团体标准。当天在大会上发布的ISO《人和小鼠多能性干细胞通用要求》是国际标准化组织ISO系统中第一个干细胞的标准，提出了多能干细胞的建系培养、生物学特性、质量控制、信息管理、分发和运输等方面的要求；1项国家标准《细胞无菌检测通则》和《人干细胞研究伦理审查技术规范》等7项团体标准，涵盖了科研、临床和产业等方面，对人干细胞研究伦理、干细胞及其衍生物的关键质量属性和质量控制等进行了系统规定。由监管部门、科研院校、医疗卫生、企事业单位等70多家单位参与并最终形成的中国干细胞领域的基本共识，也是干细胞产业化的技术支撑和基础保障。
为加速推动在京中央单位科技成果转化落地，年5月11日，中关村“火花”活动之“医院科技成果推介会”举办。会上，医院和中国科学院动物研究所的5个基因编辑工具、细胞代替治疗、小分子药物及外泌体方向的项目参加路演。比如“角膜内皮病的细胞替代治疗”项目，使用人胚干细胞分化的角膜内皮细胞作为治疗手段，有助于改变可移植角膜短缺的现状。
年6月12日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）