当地时间5月12日，在美国食品药品管理局（FDA）召开的咨询会议中，与会专家以8:6投票支持SareptaTherapeutics和罗氏联合开发的基因疗法SRP-通过加速批准通道上市，治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是首次在研的基因疗法试图通过加速批准通道上市。
DMD是一种罕见的X-染色体连锁遗传疾病，患者在出生后不久就会出现炎症反应，导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化。SRP-（delandistrogenemoxeparvovec）是一种在研基因疗法，通过将编码微抗肌萎缩蛋白的转基因递送到肌肉组织，弥补抗肌萎缩蛋白缺失。