面肩肱型肌营养不良症（FSHD），这是一种常染色体显性疾病，即遗传性肌肉疾病。FSHD主要病因主要是由遗传缺陷导致的，箭头制药公司（ArrowheadPharmaceuticals）介绍，旗下正在研发的新药ARO-DUX4，可能成为首个使用TRiMTM平台的肌肉靶向RNAi候选药物。
FSHD在研新药ARO-DUX4，RNAi选择性靶向敲除，6月提交临床前数据
ARO-DUX4，是Arrowhead公司首个肌肉靶向RNAi研究候选药物，利用其专有的靶向RNAi分子(TRIMTM)平台研发。ARO-DUX4可以靶向编码人类双同源框4（DUX4）蛋白基因，作为面肩肱型肌营养不良症(FSHD)患者的潜在治疗药物。在即将发布的摘要当中，箭头制药公司计划，将在今年6月24日至25日举行的第28届FSHD学会国际研究大会上，展示ARO-DUX4临床前数据。
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