01国内DMD新药Vamorolone上市
8月21日，在医院，杜氏肌营养不良（DMD）患儿们迎来了新的治疗希望，他们用上了国外最新批准的药物Vamorolone。DMD，这种罕见的X连锁隐性遗传病，主要影响男性，女性携带者通常表型正常。在我国，男性新生儿的发病率约为1/。该病以进行性、对称性肌无力为主要特征，患儿常表现为走路晚、行走缓慢、易摔倒，部分患儿还伴有学习障碍、注意缺陷和行为异常。随着疾病的进展，患者可能出现呼吸和心脏功能受损，最终因呼吸或心力衰竭而离世。目前，国内尚无正式获批治疗DMD的药物，患儿主要依靠糖皮质激素和康复治疗来延缓病情。
Vamorolone，这款在年底获得美国FDA和欧盟EMA批准的DMD新药，在临床实验中展现了对患儿运动功能的显著改善。同时，它还具备维持患儿正常生长发育和骨骼健康的重要安全性特点，因而有望成为DMD患者的标准治疗选择。
Vamorolone医院用于岁及以上的杜氏肌营养不良患者。8月21日，医院DMD商慧芳专家团队的严格评估和精心诊治，来自全国的10名DMD医院成功接受了DMD新药Vamorolone的治疗。商慧芳教授，医院DMD专家团队负责人、医院神经内科副主任、博士生导师，同时也是国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会委员，她表示：“新药Vamorolone医院的落地，为国内DMD患儿带来了全新的治疗选择。通过规范化的治疗和多学科的综合管理，我们有望延缓DMD疾病的进展，并显著提升患儿的生活质量。”
为了确保DMD医院首次使用Vamorolone的顺利进行，医院的医护技药团队进行了充分的准备。他们始终秉持以患者为中心的理念，致力于为患者营造温馨舒适的就医环境，提供便捷高效的服务，并确保就医安全可靠。