这项由在德克萨斯州大学开展利用基因编辑CRISPR技术，治疗杜氏肌营养不良（DuchenneMuscularDystrophy，DMD）。
如果你还记得，Exonics公司是由患者组织CureDuchenne的风险投资赞助。这家DMD的患者组织已先后投资参股和支持了12家公司和项目，其中有三个已成功退出.
此外，CureDuchenne撬动了13亿美元的风险投资机构和生物技术公司以及大药厂的资金，用于支持DMD疾病相关的创新研发。
其中几家知名的公司包括：
腺相关病*做载体基因治疗的Bamboo疗法，后被辉瑞6亿美元收购。被Biomarin收购的Prosensa公司，和获批第一个DMD治疗新药，外显子51跳跃的Sarepta公司，以及在欧洲获批无义突变的PTC-的PTC公司。
以基因编辑为主攻治疗DMD的就是Exonics。
成立于年，Exonics专注基因编辑技术治疗DMD。如今为止，这家才成立一年多的公司已经吸引了万美元的投资。
基因编辑技术在治疗血液罕见病和遗传性视网膜病变已经有些成果，但是，治疗神经肌肉退行性疾病，这还是首次。
基因编辑技术
目前，这个基因编辑治疗DMD的试验在德克萨斯大学西南医学中心进行，由埃里克奥尔森领导,是第一个尝试使用基因编辑技术CRISPR治疗DMD的试验。
(西南医疗中心）
据报道，在国家卫生研究院（NIH）的一个会议上,研究员LeonelaAmoasii报告了这个试验的进展。
试验中，该研究小组将CRISPR基因编辑的血液注入了DMD的狗的体内。广泛地修复了它们的肌肉和心脏的细胞,她说。
"我们看到了广泛的矫正,"Amoasii说。她把这个明显的改善称为"引人注目"。
"原则上，这是一次性治疗,"她补充说。
基因治疗的难题
目前，多家公司正在进行试验，用基因疗法治疗DMD。其中包括：辉瑞，Solid生物和Sarepta公司。
但是，肌营养不良蛋白是人体基因组中最长的蛋白之一，如何能将这个蛋白载入传输的病*，是一个难题。
目前，进行的试验均采用一个缩短的（微型基因）来治疗。
CRISPR策略不是添加替代基因,而是使用病*将编辑工具添加到人的身体中,在那里可以修复遗传缺陷。
但是，基因编辑的挑战是,有多个不同的突变,可能导致肌肉萎缩症。
因此,将需要多CRISPR治疗来修复。
Exonics和得克萨斯州的团队最初针对的是基因的一个区域,称为外显子51,在那里修复可以帮助大约13%的病人。
（不同外显子跳跃的DMD患者的比例）
该公司也在研究可能的副作用,如免疫反应。
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