·发表在同行评审期刊《神经病学》上的结果表明，真实世界数据（RWD）和自然病史数据（NHD）可以补充或取代DMD临床试验中的安慰剂对照。
·使用RHD和NHD有可能简化和加速针对DMD新疗法的临床计划。
多利益相关方参与的杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)全球研究联盟"合作轨迹分析项目"(cTAP)前不久公布了DMD有史以来最大规模的多国参与、多方合作研究的结果，表明真实世界数据(RWD)和自然病史数据(NHD)均与近期多项临床试验中使用安慰剂治疗的患者数据高度可比。这个结果表明，在未来的DMD临床研究中，使用RWD或NHD可以补充甚至可能取代使用安慰剂组，这可能有助于简化开发新疗法的工作。
"这项研究的发现来自6项临床试验的安慰剂组DMD患者，与5项不同的RWD和NHD研究中的患者，他们的6分钟步行距离评估结果具有惊人的一致性，"该研究的共同作者、加州大学戴维斯分校物理医学和康复系主任CraigMcDonald教授说，"这项严谨的研究为在临床试验中使用NHD作为安慰剂对照组的替代物，以及作为确定处方药治疗与标准护理治疗有效性的参照物等方面奠定了坚实的基础。"
在该研究中，由cTAP召集的研究人员分析了在6项临床试验中随机加入安慰剂组的名DMD患者的疾病进展情况，并与来自美国和欧洲5个临床登记中心的名患者在真实世界环境中观察到的数据进行了比较。根据类似的纳入/排除标准评估患者的结果，并对已知的预后因素进行调整。这是第一项证明DMD临床试验NH/RWD和安慰剂组疾病进展具有相似性的研究。
迄今为止，临床试验与临床实践之间可能存在的偏差限制了NH/RWD补充或替代安慰剂对照组的使用。这项研究表明，偏差存在的可能性很低，因此为药物开发者考虑在注册临床试验中应用NH/RWD提供了基础。
"这项具有里程碑意义的研究及其结果对DMD或者其他罕见病的临床研究具有深远的影响。我们赞赏cTAP对这项研究工作的支持，并期待与DMD研究的所有利益相关方分享这些见解，包括监管机构、行业、临床医生和患者的代理人，"伦敦大学学院小儿神经病学主任FrancescoMuntoni教授说，"这项努力解决了患者群体的一个关键问题，清楚地表明，通过共同努力，我们可以确定更好的解决方案来推进临床研究，从而促进DMD新疗法的发展。"
关于杜氏肌营养不良
杜氏肌营养不良是一种致命的、进行性肌肉萎缩的疾病，大约每3,-6,名男性活产儿中就有一人受到影响。杜氏肌营养不良患者缺乏制造肌营养不良蛋白的能力，而肌营养不良蛋白是一种对肌肉功能至关重要的蛋白质。随着肌肉情况的恶化，他们逐渐失去了行走、进食、在床上翻身的能力，最终失去了呼吸的能力。虽然没有治愈的方法，但在过去的十年里，相关的研究工作突飞猛进，有超过5种新疗法进入临床开发，其中一些已获得条件性批准。
原文标题：
CTAPSTUDYSHOWSREAL-WORLD,NATURALHISTORYDATACOMPARABLETOPLACEBODATAFROMCLINICALTRIALSINDUCHENNEMUSCULARDYSTROPHY译：张光林
本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info
cord.org.cn。感谢您对罕见病信息网的支持与