来源：生物谷OrchardTherapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予体外慢病*基因疗法Libmeldy（编码芳基硫酸酯酶-A[ARSA]的冻存自体CD34+细胞）完全（标准）营销授权，被批准用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）。该药通过静脉输注给药，一次治疗可持续纠正MLD根本病因。Libmeldy是一款基于慢病*载体和自体CD34+细胞的基因疗法，于年4月从葛兰素史克（GSK）收购。该疗法由含有造血干细胞和祖细胞（HSPC）的自体CD34+细胞富集群体组成，这些细胞利用含有人芳基硫酸酯酶A(ARSA)基因的慢病*载体进行了体外转导，将ARSA基因的功能拷贝插入到细胞基因组中。经过基因矫正的造血干细胞（HSC）跨越血脑屏障迁移到大脑中，植入并表达功能酶ARSA。
值得一提的是，Libmeldy是第一款被批准用于治疗符合资格的早发型MLD患者的疗法，该药已被证明一次性治疗可以保留患者的运动和认知功能。早发型MLD包括传统上称为晚发婴儿型（LI）和早发青少年型（EJ）的疾病变体。临床数据显示，在大多数患者中，单次静脉输注Libmeldy可以有效地改变早发型MLD的病程。
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