Catabasis公布的季度报表显示，依达沙龙（Edaxalonexent）治疗杜氏肌营养不良（DMD）进入提交上市申请前最后阶段，三期临床试验。
Edaxalonexent是一个口服小分子新药，正在研究治疗所有类型的DMD。
杜氏肌营养不良是由基因突变引起。患者无法产生足够营养不良蛋白。而肌营养不良蛋白为肌肉纤维提供支持,并保护他们免受伤害。
如果没有营养不良蛋白,肌肉纤维在每次收缩时都会受损。
依达沙龙咋工作？
健点子小编发现，依达沙龙针对的是一种名为NF-Kb的信号通路。
NF-kappab的信号通路当DMD患者还在儿童时就被激活。
这条信号通路的激活，造成了DMD孩子的肌肉纤维崩溃,以及他们肌肉损伤无法得以修复。
因此，依达沙龙通过抑制NF-Kb，阻断了这条信号通路。
这样，希望是通过这个新药的作用，可以保存年幼的DMD孩子的肌肉功能，不至于继续弱化衰竭。
(NF-kb通路。网络照片）
三期临床细节
这个三期临床试验，PolarisDMD将是一个国际多中心试验，计划招募名4岁至7岁的男孩DMD患者。
这些孩子至少有6个月没有接受激素治疗。
健点子ihealth查询了临床试验数据记录，表明，这个为期52周的临床试验的国家一共有7个，分别是美国，加拿大，瑞典，澳大利亚，英国，德国，爱尔兰。
此外，参加这个临床试验的患者将随机,分组，每天服用依达沙龙(mg/kg胶囊)或安慰剂。
患者将每三个月进行一次门诊就诊,其主要目标是在一年内改变北极星评估分数。
北极星（NorthStar）测试包括测量孩子站立时间的测试、四阶楼梯爬测试和10米步行测试。
此外，这个试验还将测试DMD男孩的肌肉力量和生长,以及心脏和骨骼的健康。
这项研究不需要进行肌肉活检(CK)或磁共振成像(MRI)的检测。
这个试验持续时间为52周。
一期临床试验怎样
在早先进行的一二期临床试验中，依达沙龙的表现在31名4-8岁的孩子中，评估了在基因确认诊断为DMD的儿童中,依达沙龙的安全性、有效性和药代动力学(治疗在体内的移动)。
这个MoveDMD的试验发现，与安慰剂相比,经依达沙龙60周的治疗，可显著缓解肌肉功能,并大大减缓DMD疾病的进展。
经过一年多的治疗,所有肌肉功能的评估都有持续的改善。
（一二期试验北极星测试结果显示，病情得以稳定）
在试验中没有观察到安全性的不良反应下,说明，依达沙龙的耐受性良好。
美国食品药品监督管理局(FDA)授予了快速通道指定。欧洲联盟委员会授予治疗DMD的孤儿药资格。
截至年3月31日的三个月中,Catabasis业务损失为万美元,比去年同期的万美元损失有所减少。
下一步
试验的初步结果，预计将在年下半年完成后出来,Catabasis公司表示。
如果结果良好，公司计划在年初申请对依达沙龙进行上市注册申请。
如果获批上市，这也将是非激素，治疗所有类型的DMD的口服药的一个突破。
目前，美国食品药品监管局FDA获批治疗DMD的两个新药，一个是针对外显子51跳跃的eterplirsen，另一个是皮质激素Emflaza（地夫可特）。
此外，基因治疗所有类型突变的DMD方面，有三个基因疗法正在进行临床试验，详情请参照健点子ihealth的三朵花蕾等文章。
参考文章：
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