据一项针对杜氏肌营养不良(DMD)临床病程的综述研究显示，在目前使用皮质类固醇激素的情况下，杜氏肌营养不良(DMD)患者通常在青少年早期（十多岁）就失去了行走能力，在青少年晚期（二十岁左右）就需要使用通气设备，他们的生存寿命往往在三十到四十岁。
《皮质类固醇治疗时代下杜氏肌萎缩症的临床过程：一个系统的文献综述》发表在孤儿院罕见疾病杂志（OrphanetJournalofRareDiseases）上。该研究由SareptaTherapeutics公司资助，该公司销售三种DMD疗法：Amondys45、Exondys51和Vyondys53。
近几十年来，在照顾DMD患者方面取得了实质性的进步。特别是，从20世纪90年代开始，皮质类固醇激素被引入作为标准治疗的一部分，帮助减缓了疾病的进展并提高了生存率。
在这项研究中，包括Sarepta研究人员在内的一个团队回顾了已发表的科学文献，以更好地理解DMD在现代的病程趋势。研究人员将他们的综述重点集中在北美地区进行的对接受皮质类固醇激素治疗的患有DMD的男孩的观察研究。他们总共评估了29项相关研究。
研究小组写道：“在包括北美DMD患者在内的研究中，我们进行了一项全面的系统评估，以确定关键的临床里程碑的年龄估计，以及随着时间的推移一些相关功能测量的轨迹。”
研究显示，接受皮质类固醇治疗的DMD男孩失去下床活动能力的平均年龄从9岁到近12岁不等。总体而言，多达30%的患者在10岁时不能行走，而近90%的患者在15岁时不能行走。
“在许多大型研究中，失去行走能力的年龄是被最广泛报道的，”研究人员报告说，“而关于脊柱侧弯、心脏、肺和通气相关结果的发病时间的可靠数据却很少出现，特别是在大型纵向研究中。”
严重到需要手术矫正的脊柱侧弯往往发生在14岁左右的DMD男孩身上。在一项总共包括7项指标的分析中，超过一半的患者在15岁时就出现了脊柱侧弯，近四分之三的患者在20岁时就发生脊柱侧弯。
DMD患者发生心肌病（一种心脏肌肉不能向全身充分泵血的疾病）的平均年龄通常在15岁左右，在19项不同的研究中有相当大的差异。到25岁时，几乎所有的DMD患者都患有心肌病。
DMD患者需要借助通气设备帮助呼吸的平均年龄通常在十几岁或二十岁出头，根据通气的具体类型（如有创或无创）有一些变化。DMD患者在儿童时期，心脏和肺功能的测量趋于正常，然后在青春期开始下降。
DMD患者平均死亡年龄从青少年晚期到30岁早期不等，这取决于18项单独研究中观察的特定人群（例如是否患有心肌病）。在DMD患者人群中，20岁时的死亡率约为16.2%，30岁时的死亡率约为44.2%至56.8%。
研究人员总结说：“这项综述的发现有助于总结北美地区DMD患者疾病进展里程碑的可能时间，同时强调了在人群内和跨人群研究中观察到的时间的潜在异质性[变异]。”
他们补充说：“关于发生其他重要DMD临床里程碑的年龄以及短期和长期结果之间的关系的其他研究，将对继续了解DMD相关疾病进程有很大价值。”
翻译：刘茜缘
审校：*素英
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