这个有望改善肌肉炎症的新药，针对的是一个新靶点。
目前获批或是正在研究治疗杜氏肌营养不良的新药，针对的多是肌营养不良蛋白，这个新药针对的是造血性前列腺素D合成酶（HPGDS）。
肌营养不良蛋白的突变和缺失，导致了肌肉功能的弱化和肌肉的进行性萎缩。
血泊素前列腺素D合成酶（HPGDS）负责促进炎症发生，这种酶已经出现在杜氏肌营养不良患者的坏死肌肉纤维和肌肉炎症中。
通过抑制这种酶，有望改善肌肉的炎症和纤维化，从而改善肌肉功能。
在小鼠模型中，日本的研究人员发现，使用了口服血泊素前列腺素D合成酶抑制剂HQL-79后，遗传性肌营养不良的小鼠的坏死肌肉体积显著减少。
此外，这个发表在《美国病理学期刊》上的文章还指出，通过抑制了前列腺素D2的生产，还能改善了小鼠的肌肉力量。
（发表在病理学期刊上的文章图片）
我们的结果表明，HPGDS有着促进炎症发生，其次是肌肉损伤的作用。通过抑制HPGDS，即使在遗传性肌肉营养不良的情况下，也能改善肌肉坏死这个研究团队的研究人员总结道。
12月10日，喜讯传来，一个针对这个新靶点的新药，最新获得日本新药研发的资助。这个赞助由日本医疗研发促进机构（AMED）出资，年度共有10个新药研发项目入选了临床研究创新第四期项目（4thCyclicInnovationforClinicalEmpowerment），分享总额达亿日元的资助。
这个研发治疗杜氏肌营养不良的药企是日本大鹏制药（TaihoPharmaceutical），大鹏制药的新药TAS-名列这10个入选新药之一。
目前，这个新药TAS-已经在临床二期研究。最新的资助预计将加快这个新靶点的研发进程。
（大鹏制药研发管线）
治疗DMD日本三驾马车
在多个临床机构进行的二期临床试验中，总共36名5岁以上的DMD患者参加，分为三组，其中两周为治疗用药组，其中一组为高剂量组，一组为低剂量组。还有一组控制组。
此前的一期临床试验中，共有21名5-15岁的DMD患者参加。他们被随机分配接受三种剂量,低，中，高剂量的治疗，用药范围在1.67至13.33毫克/体重公斤，或安慰剂。
患者接受口服治疗，每天两次，为期七天。
这个一期试验发现，治疗总体上是安全，耐受性良好。在TAS-治疗组不良反应事件更为常见。然而，在单剂量和重复剂量的治疗中没有类似的不良反应事件报告。
此外，PGD酶的抑制作用在用最高剂量治疗组中更为显著。
"PGD2对肌肉纤维再生有抑制作用，而抑制PGD2可以促进肌肉纤维再生，"研究人员表示。
“因此，通过选择性地抑制PGD2，可以增强肌肉纤维再生。“
大鹏制药也是继日本新药，第一三共之后的第三家正在研发治疗DMD的新药的日本药企。
DMD是一种致命性肌肉退行性疾病，在每个新生男婴中就有一例发生。
日本治疗DMD的三驾马车：
药企
靶点
作用机理
针对
开发阶段
剂型
日本新药
ViltolarsenNS-65外显子跳跃
外显子53跳跃
等待批准
注射
第一三共
DS-外显子跳跃
外显子45跳跃
第二期临床
注射
大鹏制药
TAS-抑制PGD2
抑制肌肉炎症和纤维化
DMD
二期临床早期
口服
（健点子ihealth制作）
参考文献：