奔走跑跳，是人类天生的本能。然而，有些人一生下来，就被剥夺了这种权利。进行性肌营养不良患者就是这样一个特殊群体。
暖冰行动救助患儿
肌营养不良患儿通常是家人先发现异常，如走路比同龄男童较晚，腓肠肌肥大，跑步、跳跃和爬楼梯均有困难，走路容易跌倒，可能有踮起脚尖走路的趋势，说话也可能较晚。患儿典型特征之一是Gowers征，由于腰部和大腿肌肉首先受损，男童从地上爬起时，必须先用手撑地，然后借助手臂之力挺起腰部，但是Gowers征也可在其它类型的肌病中见到。
Gowers征
为什么通常患病的是男孩子？
Duchenne肌营养不良是由于编码dystrophin的DMD基因的病变所引起，为X-连锁隐性遗传，主要是男孩发病，女性一般为致病基因的携带者，因为男性的染色体是X+Y，所以唯一的X染色体一定是来自母亲，一旦母亲将携带致病基因的X染色体遗传给男性，那么男性就会发病；女性携带者有两个X染色体，一条正常的X染色体，一条基因突变的X染色体，但正常的X染色体可以掩盖突变的X染色体，一般不发病，但可能会把病变的X染色体传递给下一代。（女性也有发病的可能，但概率很小，如果发病说明另一条染色体也存在问题。）
没有家族遗传史为什么孩子会患病？
如父母双方没有家族遗传史，即父母双亲中，DMD基因都正常，孩子却患病，说明个体胚胎发育时，出现了DMD基因的突变，导致疾病的发生。而这种突变发生的个体，可将致病基因遗传给后代。
它比肿瘤还可怕！
患病初期患儿出现站立和行走困难，首先影响骨盆带肌肉，以后累及肩胛带肌肉。患儿动作笨拙，易跌倒，走路摇摇晃晃，登楼梯或由坐、卧位起立困难。随着病变的进展，臀中肌无力导致行走时呈特殊的鸭步，患儿从仰卧位起立时需先翻转为俯卧，再以双手支持地面和下肢缓慢地站立，称为Gower氏征。病变呈进行性加重，常到10岁时已不能行走，大多数患儿最终卧床不起，严重时威胁生命。
对于孩子来说，不能和其他小朋友一起跑、跳、打闹、做游戏是一件很痛苦的事，更可怕的是他们将面临的还有肌肉萎缩无力，再也无法起身、活动、行走，甚至生命的终止。
是不是真的无药可治？
肌营养不良是罕见病疑难病，目前的医疗技术手段并不能让肌营养不良患儿完全恢复。
但是，不能根治不代表就任其发展。在孩子确诊肌营养不良后及早给予系统治疗能有效延缓病情发展，尽力拉长孩子从能走到不能走的时间节点，提高患儿生活质量。肌营养不良患儿发病年纪相对较小，孩子根本不知道这个病意味着什么，因此家长对疾病的认知和态度就非常重要，别等到孩子已经严重到无法挽回了才开始后悔没有早一点采取治疗。
肌营养不良复诊患儿
健康提示
如家族中有进行性肌营养不良患者，一定要在发病早期到专业医疗机构及时治疗，控制病情发展，越早采取专业治疗恢复效果越好。
“暖冰行动”是经中国民主同盟河北省直工委主办、医院承办的针对贫困肌营养不良患儿家庭展开的专项贫困救助活动，暖冰救助以保障患儿生命安全、提高患儿生存质量、让每一个贫困患儿都能得到救治为目的，依托民盟河北省直工委的社会服务功能，发挥医院“25年钻研一病”的中医专科优势，共同努力为贫困肌营养不良患儿家庭提供救助，还给孩子应有的童年色彩。
如您身边有需要救助的贫困进行性肌营养不良患儿或您可以为这些贫困家庭提供帮助，可以留言给我们或直接和我们取得联系。