该研究为前瞻性病例系列研究
研究纳入存在吞咽困难的OPMD(基因诊断)及sIBM(Grigg诊断标准诊断)患者,排除非肌肉源性的吞咽困难患者。
纳入时收集患者疾病起病,吞咽困难起病,肺部感染次数及目前治疗方案等。测量患者肌力(包括肩外展,指屈,指伸,髋曲,髋伸,踝背伸,跖屈及面部肌肉),测量患者体重及血浆肌酐肌球蛋白(表1)。
表1患者基线资料示意
吞咽困难评估时间为基线,BoNT-A注射后4周及12周,评估采用冷水吞咽试验(吞咽80mL自来水时间大于等于8s即为异常)及吞咽困难问卷进行。注射后12周,收集患者主观改善评估。若12周效果仍存在,额外随访患者12w以至效果消失。患者最初均接受喉镜检查确定吞咽困难是由于环咽肌收缩,在喉镜下患者接受环咽肌肌电图EMG检查。随后患者接受BoNT-A注射环咽肌(图1),起始剂量为10U,随后治疗逐渐以5U提升,治疗间隔至少为12周。每名患者最多接受3次治疗(图2)。
图1患者接受BoNT-A注射右侧环咽肌
图2患者研究流程图;共13名患者纳入结果分析
经过筛查,研究纳入14名患者,其中1名由于在BoNT-A注射前喉镜检查未发现环咽肌收缩被排除。其中仅1名sIBM患者接受免疫调节治疗。患者基线时平均吞咽困难评分为21分,接受BoNT-A注射后将至16分。问卷显示仅2名患者未改善。患者最突出的改善为进食或躺下时咳嗽减少。第一次注射后,7名患者感觉主观改善。冷水吞咽实验方面,研究未发现整体改变。针对每位患者水平,吞咽困难评分与主观评估及冷水实验相关性较差。12名患者中仅5名冷水试验可以反映整体主观评估情况(表2)。
表2每位患者接受BoNT-A注射后各项评分改善记录
进一步对数据进行相关性分析发现,疾病类型,吞咽困难存在时间,基线吞咽困难评分与吞咽困难评分改善均无相关性(图3)。图3患者吞咽困难严重程度,持续时间,疾病类型与改善效果的相关性示意
不良反应方面,1名患者出现吞咽困难家中,1名患者出现注射部位瘙痒。研究过程中无体重变化及肺部感染发生。研究过程中,4名患者在74,76,83及87岁时去世,其去世原因与本研究无关。参考文献:
Witting,N.,Daugaard,D.,Prytz,S.,Biernat,H.,Diederichsen,L.P.,Vissing,J.().Botulinumtoxintreatmentimprovesdysphagiainpatientswithoculopharyngealmusculardystrophyandsporadicinclusionbodymyositis.Journalofneurology,10./s---8.Advanceonlinepublication.